一、 我國(guó)醫(yī)療器械創(chuàng)新監(jiān)管情況
為保障醫(yī)療器械安全、有效，鼓勵(lì)醫(yī)療器械的研究與創(chuàng)新，促進(jìn)醫(yī)療器械新技術(shù)的推廣和應(yīng)用，推動(dòng)醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)發(fā)展，根據(jù)《醫(yī)療器械監(jiān)督管理?xiàng)l例》《醫(yī)療器械注冊(cè)管理辦法》的相關(guān)要求，原國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局于2014年2月7日制定發(fā)布了《創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批程序（試行）》，明確了創(chuàng)新醫(yī)療器械的定義、申報(bào)流程以及審評(píng)審批要求。2018年12月1日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了新修訂的《創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審查程序》（以下簡(jiǎn)稱《審查程序》），完善了適用情形，細(xì)化了申請(qǐng)流程，提升了創(chuàng)新審查的實(shí)效性，完善了審查方式和通知形式，并明確對(duì)創(chuàng)新醫(yī)療器械的許可事項(xiàng)變更優(yōu)先辦理。
根據(jù)《審查程序》，創(chuàng)新醫(yī)療器械應(yīng)符合以下條件：在中國(guó)依法擁有產(chǎn)品核心技術(shù)發(fā)明專利權(quán)，或者依法通過受讓取得在中國(guó)發(fā)明專利權(quán)或其使用權(quán)，或者專利申請(qǐng)已由國(guó)務(wù)院專利行政部門公開；產(chǎn)品主要工作原理/作用機(jī)理為國(guó)內(nèi)首創(chuàng)，國(guó)內(nèi)無同類上市產(chǎn)品，性能或者安全性與同類產(chǎn)品比較有根本性改進(jìn)，技術(shù)上國(guó)際領(lǐng)先水平，并且具有顯著的臨床應(yīng)用價(jià)值；具有基本定型產(chǎn)品，研究過程真實(shí)和受控，研究數(shù)據(jù)完整和可溯源。同時(shí)，新修訂《審查程序》對(duì)專利授權(quán)年限、專利新穎性和創(chuàng)造性也有進(jìn)一步限定。
創(chuàng)新醫(yī)療器械按照《審查程序》上市大體需要經(jīng)過兩個(gè)步驟：第一步，境內(nèi)或境外申請(qǐng)人提出創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批申請(qǐng)，醫(yī)療器械技術(shù)審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱“器審中心”）創(chuàng)新醫(yī)療器械審查辦公室組織專家進(jìn)行審查，確認(rèn)是否符合本程序中創(chuàng)新醫(yī)療器械的定義；第二步，申請(qǐng)人可繼續(xù)通過創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審查通道提出產(chǎn)品注冊(cè)申請(qǐng)。從省級(jí)到國(guó)家藥品監(jiān)管部門，從質(zhì)量體系核查、注冊(cè)檢驗(yàn)、審評(píng)審批各環(huán)節(jié)，將按照“早期介入、專人負(fù)責(zé)、科學(xué)審批”的原則，在標(biāo)準(zhǔn)不降低、程序不減少的前提下，對(duì)創(chuàng)新醫(yī)療器械予以優(yōu)先辦理，并加強(qiáng)與申請(qǐng)人的溝通交流。
自2014年創(chuàng)新通道開放以來，截至今年第一季度，器審中心共收到創(chuàng)新產(chǎn)品特別審查申請(qǐng)1135項(xiàng)，審查通過216項(xiàng)。進(jìn)入審評(píng)程序的有78項(xiàng)，占通過項(xiàng)目的36％。創(chuàng)新產(chǎn)品首次審評(píng)時(shí)間大大減少，較常規(guī)產(chǎn)品審評(píng)時(shí)限最大縮短了近60%，有效推動(dòng)了創(chuàng)新醫(yī)療器械的注冊(cè)上市進(jìn)程，促進(jìn)了創(chuàng)新醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)發(fā)展，獲得了良好的社會(huì)效應(yīng)。
2016年，原國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布了《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》，對(duì)優(yōu)先審批的產(chǎn)品符合條件、審評(píng)審批流程和監(jiān)管要求進(jìn)行了明確。其中規(guī)定符合下列情形之一的醫(yī)療器械可以納入優(yōu)先審批程序：1.診斷或者治療罕見病，且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)；2.診斷或者治療惡性腫瘤，且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)；3.診斷或者治療老年人特有和多發(fā)疾病，且目前尚無有效診斷或者治療手段；4.專用于兒童，且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)；5.臨床急需，且在我國(guó)尚無同品種產(chǎn)品獲準(zhǔn)注冊(cè)的醫(yī)療器械。另外，列入國(guó)家科技重大專項(xiàng)或者國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃的醫(yī)療器械，以及其他應(yīng)當(dāng)優(yōu)先審批的醫(yī)療器械也可納入優(yōu)先審批程序。
需要注意的是，優(yōu)先審批程序與創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審查途徑相比稍有差異——申報(bào)產(chǎn)品經(jīng)過優(yōu)先審批認(rèn)定后，可直接轉(zhuǎn)入審評(píng)審批，按照接收時(shí)間單獨(dú)排序，優(yōu)先進(jìn)行技術(shù)審評(píng)。
作為醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的重要一環(huán)，監(jiān)管部門是促進(jìn)研發(fā)生產(chǎn)和臨床應(yīng)用的連接點(diǎn)。為了充分發(fā)揮專業(yè)能力，有效整合健康產(chǎn)業(yè)優(yōu)質(zhì)資源，為產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供積極引導(dǎo)，促進(jìn)規(guī)范、健康的產(chǎn)業(yè)發(fā)展，以器審中心為代表的監(jiān)管部門還積極參與到國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃中，打造“產(chǎn)、學(xué)、研、醫(yī)、管”的全鏈條研究項(xiàng)目，既有適用于橫向的技術(shù)服務(wù)平臺(tái)研究，又有針對(duì)某一類產(chǎn)品的縱向?qū)I(yè)研究。
其中，“智能化醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)科技創(chuàng)新服務(wù)平臺(tái)開發(fā)及應(yīng)用研究”項(xiàng)目，立足于通過構(gòu)建基于技術(shù)解讀和技術(shù)指導(dǎo)體系的產(chǎn)業(yè)服務(wù)平臺(tái)，充分發(fā)揮技術(shù)審評(píng)專業(yè)優(yōu)勢(shì)，建立各種服務(wù)途徑、方式和平臺(tái)，為產(chǎn)品研發(fā)申報(bào)創(chuàng)新提供技術(shù)、法規(guī)層面的全維度指導(dǎo)和服務(wù)；“新型醫(yī)用金屬材料標(biāo)準(zhǔn)及其審評(píng)科學(xué)基礎(chǔ)研究”項(xiàng)目，聚焦目前行業(yè)發(fā)展急需的新型醫(yī)用金屬材料及其植入器械，如新型低模量鈦合金、形狀記憶合金、可降解鎂合金和3D打印金屬材料及植入器械等存在的關(guān)鍵共性問題，建立保證產(chǎn)品安全有效的系列審評(píng)指南和評(píng)價(jià)方法，為產(chǎn)業(yè)發(fā)展和科學(xué)監(jiān)管提供重要支撐和制度保障。
除了上述審評(píng)審批路徑和國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃，監(jiān)管部門還積極研究應(yīng)對(duì)科技創(chuàng)新帶來的監(jiān)管挑戰(zhàn)。作為技術(shù)審評(píng)的前沿陣地，器審中心承接國(guó)家藥監(jiān)局的監(jiān)管科學(xué)研究項(xiàng)目，其中包括“醫(yī)療器械新材料監(jiān)管科學(xué)研究”項(xiàng)目。該項(xiàng)目將在現(xiàn)有醫(yī)療器械評(píng)價(jià)體系的基礎(chǔ)上，針對(duì)采用新材料的創(chuàng)新醫(yī)療器械建立創(chuàng)新的監(jiān)管理論、監(jiān)管體系、監(jiān)管技術(shù)與方法，增強(qiáng)監(jiān)管措施和決策的科學(xué)性，進(jìn)一步提高我國(guó)醫(yī)療器械監(jiān)管的有效性和精準(zhǔn)性，實(shí)現(xiàn)政府監(jiān)管與醫(yī)療器械創(chuàng)新相互促進(jìn)、良性互動(dòng)，為促進(jìn)我國(guó)醫(yī)療器械趕超世界乃至領(lǐng)跑世界提供制度保障、技術(shù)保障和理論保障。
醫(yī)療器械以臨床為導(dǎo)向，臨床評(píng)價(jià)是評(píng)價(jià)醫(yī)療器械風(fēng)險(xiǎn)與受益的重要手段。我國(guó)作為國(guó)際醫(yī)療器械監(jiān)管機(jī)構(gòu)論壇（IMDRF）中“醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)”項(xiàng)目組的牽頭國(guó)，正在將我國(guó)醫(yī)療器械監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)對(duì)標(biāo)國(guó)際，積極吸納國(guó)際協(xié)調(diào)經(jīng)驗(yàn)，進(jìn)一步將其轉(zhuǎn)化為適合我國(guó)的監(jiān)管要求。
二、 美國(guó)醫(yī)療器械創(chuàng)新監(jiān)管情況
美國(guó)食品藥品管理局（FDA）從兩個(gè)方面支持和引導(dǎo)醫(yī)療器械創(chuàng)新。一是優(yōu)化并建立新的醫(yī)療器械審評(píng)審批途徑，加快創(chuàng)新醫(yī)療器械進(jìn)入市場(chǎng)；二是適時(shí)制定并發(fā)布有助于審評(píng)決策的應(yīng)用工具和戰(zhàn)略計(jì)劃，合理分配監(jiān)管部門內(nèi)外資源，推進(jìn)創(chuàng)新監(jiān)管科學(xué)發(fā)展來促進(jìn)行業(yè)創(chuàng)新。
（一）優(yōu)化和建立產(chǎn)品審評(píng)審批途徑
2013年5月17日，F(xiàn)DA發(fā)布了醫(yī)療器械上市申請(qǐng)的優(yōu)先審評(píng)（Priority Review）途徑。這類產(chǎn)品適用于“治療或診斷危及生命、不可逆衰竭性疾病或狀況”，除此之外還應(yīng)滿足以下至少一個(gè)條件：1.器械的突破性技術(shù)優(yōu)于現(xiàn)有技術(shù)并帶來臨床優(yōu)勢(shì)；2.尚無批準(zhǔn)的可替代治療或診斷手段；3.器械有突出的、優(yōu)于現(xiàn)有已批準(zhǔn)的產(chǎn)品的臨床優(yōu)勢(shì)；4.器械的利用度最符合患者的利益。
授予優(yōu)先審評(píng)的申報(bào)產(chǎn)品將會(huì)排在審查申請(qǐng)隊(duì)列的最前面，在上市前審批（PMA）、上市前通告（510k）、分類（De Novo）申請(qǐng)中快速審評(píng)。同時(shí)，還可能獲得額外的審評(píng)資源，如小組審評(píng)、專家會(huì)審評(píng)等。
?。ǘ┛焖偻ǖ劳緩?br /> 2015年4月13日，F(xiàn)DA啟動(dòng)醫(yī)療器械快速通道途徑（Expedited Access Pathway），旨在加快治療或診斷危害生命或不可逆衰老疾病（如慢性或陽性肝炎、心肌梗死、癌癥、中風(fēng)等）醫(yī)療器械的上市速度。進(jìn)入快速通道的產(chǎn)品享有前文中“優(yōu)先審評(píng)途徑”的優(yōu)惠政策，同時(shí)，申請(qǐng)人可與FDA下設(shè)醫(yī)療器械與放射健康中心（CDRH）工作人員討論制定一份數(shù)據(jù)開發(fā)計(jì)劃（Data Development Plan），確定申請(qǐng)人需要收集的臨床和非臨床數(shù)據(jù)，以及器械研發(fā)和上市的時(shí)間表，在研發(fā)階段對(duì)申請(qǐng)人進(jìn)行指導(dǎo)。
?。ㄈ┤说乐髁x用器械審批途徑
FDA于1990年《醫(yī)療器械安全法案》中提出人道主義用器械（Humanitarian Use Device, HUD）的認(rèn)定條件和豁免審批途徑，鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)用于治療或診斷罕見病的醫(yī)療器械。該類醫(yī)療器械應(yīng)同時(shí)滿足以下條件：1.用于治療或診斷患病率極低的疾病，該疾病每年在美國(guó)的影響人數(shù)少于4000人；2.尚無其他已上市器械能夠治療該疾?。?.使用該器械不會(huì)給患者帶來嚴(yán)重的、不合理的風(fēng)險(xiǎn)；4.可能給患者帶來的益處超過疾病或損傷的風(fēng)險(xiǎn)。
當(dāng)醫(yī)療器械被認(rèn)定為人道主義用器械后，可申請(qǐng)人道主義用器械豁免（Humanitarian Device Exemption）途徑。具體來說，申請(qǐng)人應(yīng)至少向FDA充分證明使用該器械不會(huì)對(duì)患者構(gòu)成重大的不合理風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)使用它可能給患者健康帶來的益處大于風(fēng)險(xiǎn)，以保護(hù)患者利益。
2016年12月，美國(guó)國(guó)會(huì)通過《21世紀(jì)治愈法案》（21st Century Cures Act），修訂了人道主義用器械的定義，將原有罕見病人數(shù)限制從“少于4000人”改為“不多于8000人”。
三、監(jiān)管科學(xué)發(fā)展計(jì)劃
FDA于2004年3月首次提出關(guān)鍵通道計(jì)劃（Critical Path Initiative），鼓勵(lì)醫(yī)療器械在研發(fā)、評(píng)價(jià)和生產(chǎn)過程中的科學(xué)創(chuàng)新。2006年，F(xiàn)DA又發(fā)布了關(guān)鍵通道機(jī)會(huì)列表，列出了76個(gè)具體的科學(xué)機(jī)會(huì)，有助于解決包括藥品、醫(yī)療器械等醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管的科學(xué)問題。其中，76個(gè)具體內(nèi)容可以歸納為6個(gè)方面：更好的評(píng)價(jià)工具；提高臨床試驗(yàn)效率；生物信息學(xué)的利用；轉(zhuǎn)向21世紀(jì)的生產(chǎn)方式；研發(fā)解決公共健康急需問題的產(chǎn)品；針對(duì)特殊風(fēng)險(xiǎn)群體。
FDA于2011年2月首次提出了醫(yī)療器械創(chuàng)新計(jì)劃（Innovation Initiative）。對(duì)新的、具有突破性的醫(yī)療器械進(jìn)行優(yōu)先審評(píng)，計(jì)劃通過縮減醫(yī)療器械的研發(fā)、評(píng)估和審查時(shí)間和成本，使患者能夠及時(shí)獲得安全、突破性醫(yī)療器械新產(chǎn)品。上文提到的“快速通道”途徑就是創(chuàng)新計(jì)劃的成果之一。同時(shí)，創(chuàng)新計(jì)劃還尋求提升FDA的監(jiān)管能力，包括采用多種媒介和工具加深對(duì)產(chǎn)品或技術(shù)的理解，制定應(yīng)用指導(dǎo)原則建立“風(fēng)險(xiǎn)-收益”框架，增加審批決定的公開透明等。
為了提升審評(píng)能力，提高服務(wù)質(zhì)量和效率，CDRH從2013年開始制定并發(fā)布監(jiān)管科學(xué)優(yōu)先事項(xiàng)（Regulation Science Priority）。CDRH將監(jiān)管科學(xué)定義為監(jiān)管服務(wù)中的科學(xué)。它有助于保障監(jiān)管決策的可靠性，并通過開發(fā)和應(yīng)用工具、標(biāo)準(zhǔn)和方法，研究整個(gè)產(chǎn)品生命周期內(nèi)的安全性、有效性、質(zhì)量和性能的公共衛(wèi)生的預(yù)期影響；監(jiān)管科學(xué)優(yōu)先事項(xiàng)充當(dāng)催化劑，以提高醫(yī)療器械產(chǎn)品的安全性、有效性、性能和質(zhì)量，并促進(jìn)創(chuàng)新的醫(yī)療器械進(jìn)入市場(chǎng)；為機(jī)構(gòu)年度計(jì)劃和預(yù)算提供參考；定期評(píng)估注冊(cè)科學(xué)的研究進(jìn)程，更好地為注冊(cè)決策服務(wù)；發(fā)布注冊(cè)科學(xué)優(yōu)先事項(xiàng)，為外部機(jī)構(gòu)的研究和工作提供指導(dǎo)，并加強(qiáng)合作，使資源利用最大化。
來源：國(guó)家藥品監(jiān)督管理局醫(yī)療器械技術(shù)審評(píng)中心
全國(guó)服務(wù)熱線：
